Columbus fundazioak eta Viralgenek Objetivo10 programa abiarazi dute hamar gaixotasun arraroentzako tratamenduak azkartzeko

Columbus Fundazioak, gaixotasun arraroak dituzten haurrei terapia genikoko tratamendurik eraginkorrenak eskuratzeko aukera bizkortzeko xedea duen nazioarteko erakundeak, eta Viralgenek, terapia genikorako AAV bektoreen ekoizpenean liderra den eta egoitza nagusia Gipuzkoako Zientzia eta Teknologia Parkean duen enpresak, Objetivo10 programa abiarazi dute, hamar tratamendu erraztu eta bizkortzeko, pazienteek tratamendu horiek jaso ahal izateko berdintasuna dutela bermatuz

Columbus Fundazioa, Estatu Batuetan bere baliokidea de Columbus Children’s Foundation fundazioarekin batera, ezaguna da gaixotasun arraroak dituzten haurrei itxaropena ematen dieten gene-terapiako programen garapena agudotzeagatik. Gaixotasun arraroen programa propioak bultzatzeaz gain, Columbus Fundazioak aliantza estrategikoak lortu ditu Viralgen bezalako erakundeekin. Erakunde horiek beharrezko esperientzia ematen dute eta baita kostuaren prezioaren araberako adenoelkartutako bektore biralak (AAV) fabrikatzeko gaitasuna. Hori guztia gaixotasun arraroetarako tratamenduak bizkortzeko balio du, balio terapeutiko komertzial mugatua baitute.

Terapia genetikoa gaixotasunak tratatzeko edo prebenitzeko geneak erabiltzen dituen tratamendu mota bat da. Genea sartu egiten da organismoan birus aldatu baten barruan (AAV) eta organo edo ehun espezifikoetara garraiatzeko ibilgailu gisa jarduten du. Terapia mota honek gaixotasun arraroak sendatzeko potentziala du eta aukera errealista berria eskaintzen du.

Nahiz eta gaixotasun arraroek paziente-populazio txikiak dituzten, guztira 300 milioi pertsona baino gehiagori eragiten diete mundu osoan, Espainian, konkretuki 3 milioi pertsonari. Horrez gain, gaixotasun arraroekin diagnostikatutakoen % 50a haurrak dira. Gaixotasun horiek eragin sakona dute pazienteengan, haien familiengan eta gizartean orokorrean; izan ere, gaixotasun asko larriak, kronikoak eta progresiboak dira, eta bizi-itxaropena mugatzen dute. Diagnostikatutako hamar haurretatik hiru ez dira bost urte betetzera iritsiko. Columbus Fundazioak motibazio handia du, premiazkoa baita haur horientzako tratamenduak bizkortzeko probabilitate-zifra horiek aldatzea, atzean gera ez daitezen, zientziak sendabidea lor dezakenean.

Columbus Fundazioak eta Viralgenek iragarritako Objetivo10 programa, iraultzailea eta anbizio handikoa da

Etorkizun handiko programa klinikoen eta ikerketa-programen garapena bizkortzeko baliabide eta esperientzia egokiak biltzeko beharra nabarmentzen du, eta bere helburua da gaixotasun arraroentzako tratamendu eraginkorren garapenari modu azkarrago eta efizienteagoan ekitea. Irabazi-asmorik gabeko ikuspegia erabiliz, Objetivo10 saiatuko da gaur egun tratamendu eraginkorrik ez duten gaixotasun arraroetarako tratamendu arrakastatsuak sortzeko aukerarik onena duten programak identifikatzen eta garatzen. Objetivo10 fabrikazio-oztopoak ezabatzen saiatzen da, horiexek baitira oztopo nagusiak pazienteen populazio txikidun programetan laborategitik klinikara igarotzeko prest dauden garapenen kasuan. Objetivo10 gaitasun zientifiko handiak eta produktu farmazeutikoaren garapena bilduko ditu, gehien behar duten haurrei tratamenduak emateko.

Columbus Fundazioaren laguntzaile garrantzitsu eta bazkide estrategiko gisa, Viralgenek konpromiso argia erakutsi du eta lider bilakatu da haurrentzako programen aurrerapenean, Columbus Fundazioak bultzatutako gaixotasun arraroen programei ezagutza eta fabrikazio-gaitasuna eskainiz. Viralgenek Objetivo10entzat sortu dituen AAV bektoreak ere eskuragarriagoak izango dira.

“Viralgeni ezin izango diogu behar adina eskertu potentzialki hilgarriak diren gaixotasunen aurka eta baita denboraren aurka ere borrokatzen diren haur horientzako tratamenduak bizkortzen lagunduko digun ekarpen aparta, eskuzabala eta baliotsua”, esan du Columbus Fundazioko zuzendari nagusia den Blanca Garinek.

Viralgenek Objetivo10en duen partaidetza funtsezkoa da programak arrakasta izan dezan. Bektore biralen ekoizpena botila-lepo handia da terapia genikoko proiektuen garapenean. Viralgenen laguntza izateak ahalbidetuko du Objetivo10ren lorpena. Viralgenekin elkartzeak esan nahi du programa bakoitzeko zenbait milioi euro aurreztuko direla merkataritza-kostuekin alderatuta, eta 12 eta 24 hilabete arteko denbora-murrizketak egongo direla. Fabrikazioa da prozesu horren urratsik zailenetako bat, eta industriako liderra den enpresa batekin lan egiteak gaixotasun arraroak dituzten familientzako arrakala ixten lagunduko du. Viralgeneko kontseilari delegatua den Javier Garcíak honako hau esan du: “Pozik gaude Columbus Fundazioaren proiektu honetan parte hartu ahal izango dugulako, itxaropen handia ekarriko baitie gaixotasun suntsitzaileak sufritzen dituzten haurrak dituzten familia askori”.

Era berean, Objetivo10 programa abian jartzearekin batera, #todossomosraros #denokgaraarraroak, kanpainari ekingo zaio sare sozialetan, gaixotasun arraroei ikusgarritasun handiagoa emateko eta gaixotasun horien inklusioa sustatzeko.