ELKARRIZKETA: Óscar Millet, Atlas Molecular Pharmako CEOa. “Gure sendagaiak sortzetiko porfiria eritropoietikoak jotako pazienteen bizitza hobetu dezakeela uste dugu”
Atlas Molecular Pharma CIC bioGUNEk sortutako “spin-off” bat da, Óscar Millet doktoreak, konpainiako CEOak, zentroko Proteinen eta Sortzetiko Gaixotasunen Egonkortasunari buruzko laborategian garatutako ikerketetan oinarrituta sortua. Enpresa horren egoitza Bizkaiko Zientzia eta Teknologia Parkean dago, eta Oscar Millet kimika organikoko doktoreak eta Joaquín Castilla biologia molekularreko doktoreak zuzentzen dute. Gaixotasun arraroak tratatzeko abangoardiako terapiak garatzen ditu, sortzetiko porfiria eritropoietikoa, gaixotasun prionikoak eta I. motako tirosinemia barne. Enpresak zortzi langileko plantilla du gaur egun, eta berrikuntza-eredu irekiari jarraitzen dio, laguntzaile akademikoek eta sektoreko beste enpresa batzuek osatutako sarearen barruan. Gaur egun, sortzetiko porfiria eritropoietikoa duten pazienteekin ciclopirox zurtz-sendagaia probatzeko erronka dute. Entsegu horretarako, Ameriketako Estatu Batuetako Droga eta Elikaduretarako Administrazioaren (FDA) oniritzia dute
Atlas Molecular Pharma sortzetiko porfiria eritropoietikoaren sendabidea aurkitzeko gertu al dago?
Farmakoak, saguengan ikusi dugun efektu bera pertsonengan erreproduzitzea lortzen badu, kaltetuen bizitza nabarmen aldatu beharko litzateke.
Nola iritsi zarete honaino?
Atlas Molecular Pharman molekulak bahetzeko plataforma berritzaile bat diseinatu genuen, txaperona farmakologikoak (Chassys®) aurkitzeko eta balioztatzeko. Esperimentu biokimikoak eta biofisikoak egiten ditugu milaka konposaturekin, ciclopirox-a sortzetiko porfiria eritropoietikoaren aurrean aktibitatea duela frogatu duen farmakoa, identifikatu arte. Lehendik beste gaixotasun batzuen tratamendurako erabiltzen den farmakoa denez, sendagaiak arautzen dituzten agentziek dagoeneko onartuta dituzte konposatuaren erregulazioari dagozkion alderdi batzuk, eta horrek erraztu egin du sortzetiko porfiria eritropoietikorako garatzeko prozesu konplexua.
Zer egiten du botika horrek?
Atlasen hautagai nagusiak, ATL-001ek, txaperona farmakologiko gisa jarduten du, UROIIIS funtzioa egonkortuz eta berreskuratuz. Herentzian jasotako mutazioen ondorioz akastuna denean, proteina horrek porfirina toxikoen metaketa eragiten du, eta, ondorioz, sortzetiko porfiria eritropoietikoa. ATL-001ek emaitza itxaropentsuak lortu zituen animalia-modelo adierazgarrietan, eta FDAk zurtz-sendagai izendatu du.
Zer dira zurtz-sendagaiak?
Zurtz-sendagaiak gaixotasun arraroetara bideratutakoak, eta, merkatu-arrazoiengatik industria farmazeutikoaren interesa piztu ohi ez dutenak dira; izan ere, paziente gutxi batzuei zuzenduta daude, baina, hala ere, osasun publikoko oso premia garrantzitsuei erantzuten diete. Testuinguru horretan, Eusko Jaurlaritzak gaixotasun arraroen azterketa sartu du Europar Batasunak sustatutako espezializazio adimenduneko programaren (RIS3) arlo estrategikoetako bat bezala.
Nola agertzen da sortzetiko porfiria eritropoietikoa eta zer neurritan lagun diezaieke ATL-001ek pazienteei?
Sortzetiko porfiria eritropoietikoa gaixotasun arraroa da, eta milioi bat biztanleko pertsona bati baino gutxiagori eragiten dio. Gaixotasuna entzima uroporfirinogeno III sintasaren jardueraren urritasun baten ondorioz gertatzen da, eta horrek hemo taldearen sintesi-ibilbidean eragiten du, eta, ondorioz, globulu gorrien bizitza baliagarria murriztu egiten da (anemia) eta fotosentikortasun izugarria eta babak sortzen dira eta bakterio-infekzioak areagotzen dira larruazalean. Sintomak haurtzaroan ager daitezke, edo, ez hain kasu larrietan, helduaroan. Dauden tratamenduek sintomatologia arintzen dute, eta ez dago sendatzeko inolako terapiarik. ATL-001ek aipatutako beharrizanari erantzuten dio, gaixotasunaren bilakaera jatorrian aldatuko lukeen proposamen terapeutikoaren bidez.
Sortzetiko porfiria eritropoietikoa oso gaixotasun arraroa da, baina baita oso ahulgarria ere, eta sendatzeko tratamendurako eskari handia du. Pazienteentzako onura zuzen potentzialaz gain, gaixotasun honetarako Atlasen garatutako estrategia beste gaixotasun arraro batzuetara estrapolatu beharko litzateke.
Duela gutxi 3 milioi euro lortu dituzue finantzaketa-erronda batean. Zertarako erabiliko duzue diru hori?
Inbertsio horrekin, Atlasek I. faseko azterketa eta II. faseko saiakuntza klinikoa hasiko ditu sortzetiko porfiria eritropoietikoa duten pazienteengan farmakoaren eraginkortasuna ebaluatzeko. Bi ikerketak Estatu Batuetan egingo dira. Azterketa hori amaitu ondoren, FDAren azkar onartzeko programan sartu nahi da, pazienteei ATL-001 emateko eta merkaturatzen hasteko. ATL-001rekin lortutako emaitza aurreklinikoek etorkizun handia dute eta nabarmen hobetzen dute gaixotasunaren fenotipoa. Konpainiak garapen klinikoari egingo dio aurre orain, pazienteentzako alternatiba terapeutiko bat merkaturatzeko helburuarekin.
Entseguak zergatik egingo dira Estatu Batuetan?
Sortzetiko porfiria eritropoietikoa hain patologia bitxia denez, milioi baten artean pertsona bakar bati eragiten dio teorian. Praktikan, Espainian hamabost paziente baino ez daude, eta lana egiteko gutxienez hogei behar ziren. Europan entsegua egiteak gutxienez bigarren herrialde bat eta burokrazia handiagoa inplikatzea behartuko zukeen. Prozesuak Sendagaien Europako Agentziaren (EMA) oniritzia beharko zukeen, tartean dauden bi agentzia nazionalen oniritziaz gain. Estatu Batuek beste bi argudio zituzten alde, biztanle gehiago izateaz gain. Erraldoi amerikarrak, alde batetik, gaixotasunari aurre egiten espezializatuta dauden eta proiektuan interesa erakutsi duten ibilbide luzeko medikuak ditu. FDAk, gainera, asko erraztu ditu euskal farmakoa ikertzeko eta garatzeko lanak, zurtz-sendagaitzat hartu baitu.
Zer esaten dizuete gaixotasunak jotako pertsonek?
Benetako txapeldunak dira. Ondo baino hobeto dakite gaixotasuna larria dela eta tratamendua berandu irits daitekeela. Hala ere, ekimenarengatik eskertuta daude, eta oso ulerkorrak dira ikerketa zientifikoak behar dituen denbora geldoen aurrean.
